Communiqué, Paris, le 16 juin 2021.
Dans son rapport publié en avril 2021 (disponible sur le site orphanorganisation7.org), le think tank Orphan Organisation 7 affirmait que la réforme de l’accès précoce ne répondait pas aux principaux enjeux des entreprises OO7, voire soulevait des problématiques nouvelles. OO7 félicitait néanmoins l’avancée en matière de lisibilité des mécanismes d’accès précoce des médicaments apportée par cette loi.
Bien que les textes d’application de l’article 78 de la LFSS pour 2021 n’aient pas encore été publiés au journal officiel, les différentes informations publiées depuis plusieurs semaines par l’APM nous permettent de dresser les constats suivants concernant la réforme de l’accès précoce :
– la réforme apporte clarté, visibilité sur le paiement de la remise et permet d’étaler celui-ci sur
plusieurs exercices
– la réforme ne règle pas, voire pourrait aggraver, la problématique de l’évaluation des thérapies et donc leur accès en France
Un nouveau système de remises plus adapté aux contraintes des entreprises OO7
Les entreprises OO7 saluent ce qu’elles considèrent comme une avancée en matière de lisibilité. La connaissance, en avance, des taux de remise auxquels l’entreprise sera soumise et leur versement « au fil de l’eau » permet de rompre avec l’ancien système de provisionnement budgétaire. Le système actuel de calcul et de paiement de la remise est complexe, difficilement compréhensible pour les entreprises étrangères et surtout basé sur des hypothèses incertaines d’atteinte d’un prix net.
Cette imprévisibilité en termes de négociation de prix et d’absence de règles pour justifier une provision rendait le système dissuasif.
La menace d’un « filtre à innovations »
Les membres de OO7 tiennent cependant à renouveler leur forte inquiétude concernant la limitation de l’accès au marché à laquelle cette réforme pourrait aboutir. Ainsi, s’il est clair que les entreprises OO7 bénéficieraient de plus de visibilité suite à cette réforme, la contrepartie de ce mécanisme est la confrontation de ces entreprises à un potentiel filtre à innovations.
En effet, le nouveau rôle de la HAS (évaluation d’une présomption d’innovation, de non-préexistence de traitement « approprié » ou de risque « immédiat » alors même que le délai d’accès peut être extrêmement long) fait craindre aux entreprises OO7 le développement d’un système incertain d’autorisation d’entrée des thérapies dans le système d’accès précoce. Il est ainsi peu compréhensible que de nouveaux critères, surnuméraires aux critères européens qui permettent l’accès à la désignation Orphan garantissant le caractère innovant, utile et orphelin de la thérapie, soient appliqués en France. Les critères de restriction de l’accès précoce doivent être selon OO7 alignés sur la réglementation européenne, afin de pouvoir laisser leur chance à des thérapies ayant obtenu des AMM conditionnelles. Sans cet accès respectueux du droit européen et de l’éthique au dispositif d’accès précoce, le risque est grand de voir des produits répondant à d’évidents besoins médicaux malmenés voire laissés aux portes de la France.