Créé en 2019 à l’initiative de nile avec sept entreprises, le think-tank Orphan Organisation 7 (OO7) réunit désormais neuf entreprises créatives et émergentes en santé : Alnylam, Amarin, CTRS, Eusa Pharma, GBT, GenSight Biologics, Intercept, Nanobiotix et Santhera. Ces entreprises sont engagées dans le développement et la commercialisation de solutions thérapeutiques innovantes au profit des patients atteints de maladies rares.
Voici notre vision.
En France, les maladies rares touchent 3 millions de malades et regroupent sous cette dénomination environ 7000 maladies[1]. Une maladie est considérée comme rare lorsque la proportion de malades en étant atteints est inférieure ou égale à 5 cas pour 10000 habitants. Parmi ces maladies rares, la plupart sont également des maladies orphelines, c’est à dire pour lesquelles il n’existe pas de traitement efficace. En effet, on estimait en 2015 que 95% des maladies rares n’avaient pas de traitement disponible[2]. La recherche pharmaceutique, orientée au XXe siècle autour des médicaments chimiques dits « blockbusters » car s’adressant à des patients atteints de maladies répandues, s’oriente désormais vers la lutte contre ces maladies rares et orphelines. Aujourd’hui, cette recherche est axée sur l’innovation autour des « médicaments issus des biotechnologies et des connaissances acquises au cours des dernières décennies sur le génome humain, qui soignent des pathologies graves et souvent jusqu’alors non ou mal traitées »[3].
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Les entreprises OO7 représentent ces biotechs jeunes, innovantes, issues du continuum de la recherche et du transfert de technologies entre recherche fondamentale et recherche appliquée.
Conçu comme un laboratoire d’idées, Orphan Organisation 7 s’est donné comme objectif de concevoir et porter des propositions concrètes pour améliorer les politiques d’accès aux thérapies de rupture dans les maladies rares, qu’il s’agisse des problématiques d’investissement, d’accompagnement à l’innovation ou d’accès au marché. OO7 souhaite ainsi promouvoir un modèle économique triplement gagnant pour les industriels, pour les patients ainsi que pour les pouvoirs publics : une politique spécifique d’accompagnement pour ces entreprises émergentes, visant à améliorer l’accès aux traitements innovants pour les malades, et à accroître la compétitivité et la visibilité de la France.
« Ce projet, patriote et responsable, est la pierre manquante au formidable édifice de lutte contre les maladies rares que la France a bâti pendant des décennies, en investissant lourdement dans le champ de la recherche et du développement et en structurant d’exceptionnelles filières de lutte contre les maladies rares.«
Ce projet, patriote et responsable, est la pierre manquante au formidable édifice de lutte contre les maladies rares que la France a bâti pendant des décennies, en investissant lourdement dans le champ de la recherche et du développement et en structurant d’exceptionnelles filières de lutte contre les maladies rares. Aujourd’hui, de nombreux freins empêchent le chaînon industriel de se constituer et de garantir un accès large à des thérapies qui sauvent des vies ainsi que de fortes créations de valeur sur le sol français. Détaillés dans ce rapport, ces barrières sont non seulement techniques et réglementaires (multiplicité des interlocuteurs, procédures peu lisibles, méthodologies d’évaluation et de négociation inadaptées, …) mais, plus largement, témoignent d’un état d’esprit français défensif face à l’innovation, centré sur des problématiques de budgets cloisonnés, et d’une absence de vision industrielle.
Plusieurs signes, liés à la crise de la Covid-19 et à l’incapacité de l’industrie française à fournir un vaccin, ont laissé entrevoir une prise de conscience de la part des autorités publiques en matière de souveraineté et d’innovation pharmaceutiques. Ainsi le 26 janvier 2021, François Bayrou, Haut-Commissaire au Plan, déclarait sur France Inter que cette absence de vaccin français était le signe d’un « déclassement » de l’industrie et de la recherche françaises[4]. Dans le même temps, le Conseil d’analyse économique, organisme rattaché au Premier ministre, mettait en lumière une « série de dysfonctionnements dans le domaine pharmaceutique » dont souffre la France et appelait à « définir un socle de mesures favorables à l’innovation dans ce secteur important »[5]. Enfin, le président de la République déclarait le 4 février 2021 que les lenteurs administratives, « pas toujours justifiées, sont des freins à l’innovation », et qu’il fallait « savoir donner de la visibilité sur les prix quand nous innovons et la France, il faut bien le dire, n’a pas toujours été bonne sur ce sujet »[6].
Les idées développées sur ce site internet et dans le « Rapport OO7 » sont le résultat de plusieurs mois de réflexions et d’échanges avec de nombreux acteurs : experts, scientifiques, parlementaires, industriels. Depuis 2019, les membres d’Orphan Organisation 7 se sont penchés de manière régulière et méthodique sur ce qui constituait les freins de la France en matière d’attractivité, et ont ouvert leurs réflexions à plusieurs parties prenantes. Ainsi, la méthodologie de OO7 est axée sur l’étude des cas de chacune des sept entreprises composant le think-tank, qui toutes connaissent des problématiques majeures dans la prise en charge de leurs thérapies au bénéfice des patients français. L’étude approfondie des problématiques propres à chaque entreprise et à leurs produits a permis de mettre en lumière des obstacles communs auxquels elles sont confrontées, et qui relèvent tous d’un manque de confiance des autorités dans l’innovation et ses acteurs. Surtout, OO7 n’a jamais perdu de vue sa volonté de proposer une autre voie pour l’innovation en santé, au bénéfice des malades et de l’attractivité de la France. L’explosion récente dans le débat public des prises de conscience quant aux manques français en matière de soutien aux industries de santé du futur a renforcé le think-tank dans sa volonté de nourrir la réflexion générale à partir d’études du terrain et de propositions concrètes. Les constats, enjeux et préconisations du think-tank sont recueillis dans ce document, fruit d’une volonté ambitieuse de ne pas se limiter à formuler des suggestions de modifications à la marge du système existante, mais bien de repenser le rapport des pouvoirs publics à l’innovation et à ceux qui la portent.
[1] Plan national maladies rares (PNMR) 2018-2022, Ministère des solidarités et de la santé.
[2] PhRMA, A decade of innovation in rare diseases, 2015.
[3] Marina Cavazzana-Calvo, Dominique Debiais, Les biomédicaments, Que sais-je, PUF, 2011.
[4] Recherche : la fuite des cerveaux marque le « déclassement » de la France, selon Bayrou, AFP reprise par Sciences & Avenir, 26 janvier 2021.
[5] Margaret Kyle, Anne Perrot, Innovation Pharmaceutique : comment combler le retard français, Conseil d’analyse économique, note n°62, Janvier 2021.
[6] Discours du président de la République sur la stratégie nationale décennale de lutte contre les cancers, 4 février 2021.