Propositions d’amendements au PLFSS pour 2023 • Orphan Organisation 7

Amendement n°1 – Écarter les entreprises émergentes et aux thérapies de lutte contre les maladies rares de la clause de sauvegarde

Amendement avant l’article 29

Dispositif

I.- L’article L.138-1 du code de la sécurité sociale est complété par deux alinéas comme suit :

« Cette contribution ne s’applique pas aux entreprises exploitant un nombre de produits inscrits sur l’une des listes mentionnées aux deux premiers alinéas de l’article L.162-17 ou à l’article L.162-22-7 du présent code inférieur à un seuil défini par arrêté des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale, seuil dont le plancher est de trois produits.

Cette contribution ne s’applique pas au chiffre d’affaires réalisé au titre de spécialités ayant le statut de médicament orphelin tel que défini par le règlement (CE) n°141/2000 du Parlement européen et du Conseil. »

II.- La perte de recettes pour les organismes de sécurité sociale est compensée à due concurrence par la majoration des droits mentionnés à l’article L.314-24 du code des impositions sur les biens et services.

Exposé des motifs

Depuis plusieurs années, la clause de sauvegarde se transforme, passant d’un outil de régulation en cas de dépenses exceptionnelles de produits de santé à une taxe pérenne pesant sur le chiffre d’affaires des entreprises pharmaceutiques.

Pour l’année 2023, le seuil de déclenchement de la clause de sauvegarde est quasiment le même qu’en 2022 : la fixation de la clause de sauvegarde ne tient donc pas compte de l’évolution naturelle des dépenses de santé, et a été élaborée dans une grande opacité, par ailleurs dénoncée par la cour des comptes.

Cet amendement vise à exonérer les entreprises émergentes ainsi que les thérapies de lutte contre les maladies rares de cette taxe sur le chiffre d’affaires. Ces entreprises sont soumises à près de 8 taxes dont l’IS, avec une imposition en ratio beaucoup plus grande que celle des big pharma. Cette clause est donc particulièrement préjudiciable à l’attractivité pharmaceutique de la France, au développement des entreprises innovantes et in fine à la mise à disposition de ces thérapies au bénéfice des malades.

Amendement n°2 – Suppression de l’article 29 du PLFSS

Article 29

Dispositif

I.- Supprimer cet article.

Exposé des motifs

En contradiction totale avec les engagements du Président de la République en faveur de l’innovation en santé et avec les conclusions du conseil stratégique des industries de santé (CSIS) 2021, le PLFSS pour 2023 contient un nombre important de mesures qui auront pour effet de plomber l’attractivité pharmaceutique de la France.

A l’occasion de la crise contre la Covid-19, le pays tout entier a découvert les résultats d’une politique strictement budgétaire de gestion des produits de santé en France : un manque croissant de produits de santé essentiels, et l’incapacité de notre Nation à innover et à produire les thérapies innovantes de demain.

Loin de tirer les leçons de ce constat, l’article 29 de ce PLFSS pour 2023 prévoit une super-clause de sauvegarde s’appliquant aux médicaments innovants en croissance. Or, la France a justement besoin d’attirer les entreprises qui produisent et fournissent ces médicaments, non seulement pour reconstruire une vision et une capacité industrielles de haut niveau mais également pour assurer l’accès des malades à ces thérapies.

Cet article installe également durablement la clause de sauvegarde comme une véritable taxe pérenne sur le chiffre d’affaires, au mépris de la nécessite nationale de se redoter d’une industrie et d’entreprises en croissance.

Cet article doit donc être supprimé en ce qu’il empêchera la France d’atteindre ses objectifs industriels stratégiques, ainsi que les patients Français d’avoir accès aux traitements innovants.

Cet amendement a été proposé par le think tank Orphan Organisation 7, qui regroupe neuf entreprises pharmaceutiques émergentes et innovantes.

Amendement n°3 – Supprimer la contribution au titre de médicaments à forte croissance et chiffre d’affaires élevé

Article 29

Dispositif

I.- Les 4° et 5° du I.- sont supprimés.

Exposé des motifs

Demain, les entreprises innovantes en santé, qui sont dans l’immense majorité des cas étrangères eu égard à la difficulté de la France à encourager et récompenser son tissu industriel, renonceront à s’implanter en France. En effet, entre les modalités d’évaluation des thérapies déconnectées de la réalité de l’innovation pharmaceutique et le niveau de taxation des entreprises pharmaceutiques, le message envoyé à celles-ci est celui d’éviter de s’installer sur notre territoire et de mettre à disposition leurs thérapies au bénéfice des malades.

Cet amendement vise donc à supprimer cette nouvelle contribution.

Cet amendement a été proposé par le think tank Orphan Organisation 7, qui regroupe neuf entreprises pharmaceutiques émergentes et innovantes.

Amendement n°4 – Modifier la contribution au titre de médicaments à forte croissance et chiffre d’affaires élevé

Article 29

Dispositif

I.- A l’alinéa 34, le nombre « 50 » est remplacé par « 100 ».

Exposé des motifs

L’article 29 du PLFSS prévoit une contribution pesant sur les médicaments à forte croissance et chiffre d’affaires élevé. Parmi les critères prévus par cet article pour déclencher cette nouvelle contribution figure un critère de chiffre d’affaires devant dépasser, pour le médicament concerné et pour les deux années civiles précédent l’année concernée, plus de 50 millions d’euros.

Ce critère, injuste, dispose de surcroît d’un plafond trop bas. En effet, bon nombre de médicaments innovants sont élaborés par des entreprises émergentes qui ne disposent dans leur portefeuille de produits que d’une ou deux thérapies.

Ainsi, les médicaments innovants biologiques élaborés dans le cadre de la lutte contre le cancer ou les maladies rares présentent des chiffres d’affaires souvent très élevés. Ceci se justifie par le nombre parfois très réduit de patients concernés par ces thérapies, dont le développement est très onéreux, ainsi que par l’efficacité de ces traitements. Par exemple, les thérapies géniques présentent la double caractéristique d’une administration unique – un effet long terme (voire sur la vie entière). Vues la nature et la durée de l’effet attendues, il n’est pas rare que les prix demandés par les laboratoires pharmaceutiques, basés sur la valeur du traitement, dépassent plusieurs centaines de milliers d’euros par patient.

Pour les entreprises émergentes et innovantes mettant au point ces traitements, générer un chiffre d’affaires est primordial afin de retrouver un équilibre après des années de forts investissements.

Cet amendement vise donc à relever le seuil de déclenchement de cette contribution afin de davantage épargner les entreprises émergentes et innovantes d’une contribution se déclenchant à partir d’un seuil trop bas.

Amendement n°5 – Ne pas appliquer la contribution au titre de médicaments à forte croissance et chiffre d’affaires élevé aux entreprises émergentes

Article 29

Dispositif

I.- Il est inséré un alinéa après l’alinéa 35 comme suit :

« IV.- Le présent article ne s’applique pas aux entreprises exploitant un nombre de produits inscrits sur l’une des listes mentionnées aux deux premiers alinéas de l’article L.162-17 ou à l’article L.162-22-7 du présent code inférieur ou égal à un seuil défini par arrêté des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale, seuil dont le plancher est de trois produits. »

Exposé des motifs

L’article 29 du PLFSS prévoit une contribution pesant sur les médicaments à forte croissance et chiffre d’affaires élevé. Or, cette contribution par produit est particulièrement injuste car elle ne tient pas compte de la taille du portefeuille produits des entreprises sur lesquelles elle pèsera .

Cette contribution, qui pèsera lourdement sur l’ensemble des entreprises pharmaceutiques, constituera en particulier pour les entreprises émergentes avec un petit portefeuille de produits une véritable barrière à la croissance et au développement.

Ces entreprises émergentes sont à l’origine d’un grand nombre d’avancées thérapeutiques majeures, notamment dans le cadre de la lutte contre le cancer où les maladies rares. Or, les PME développant ces produits innovants sont très vulnérables à l’échec économique : leurs investissements en R&D sont très élevés, de même que les coûts de vente et d’accès au marché, et l’accès aux liquidités et à la constitution d’un chiffre d’affaires est très limité – ce qui les impacte négativement sur le plan financier.

Ces entreprises émergentes disposent d’un portefeuille produit très limité, parfois même constitué d’une seule thérapie – à la différence des big pharma, elles ne peuvent assumer entièrement le risque inhérent à la recherche clinique sans mettre en péril leur survie économique. Comme l’explique le Conseil d’analyse économique, « les petits entreprises (biotechs et PME ou ETI) ne peuvent pas diversifier les risques sur un grand nombre de projets. Malgré cela, elles ne bénéficient pas nécessairement d’un soutien public plus important » (Innovation pharmaceutique : comment combler le retard français, Conseil d’analyse économique, 2021). En particulier, les entreprises focalisées sur le développement de thérapies contre les maladies rares sont celles qui investissement davantage, en proportion, dans la recherche et développement et qui font face aux coûts de vente les plus élevés (Oriol Solà-Morales, has OMP legislation been successful ? Journal of Market Access, 2019).

La nouvelle contribution au titre de médicaments à forte croissance et chiffre d’affaires élevés doit épargner ces entreprises à la fois très fragiles et très innovantes. Cet amendement propose de ne faire peser la contribution que sur les entreprises disposant dans leur portefeuille plus d’un certain nombre de produits, dont le nombre ne peut être inférieur ou égal à trois.

Amendement n°6 – Ne pas appliquer la contribution au titre de médicaments à forte croissance et chiffre d’affaires élevé aux médicaments orphelins

Article 29

Dispositif

I.- Il est inséré un alinéa après l’alinéa 35 comme suit :

« 4° Le présent article ne s’applique pas aux médicaments ayant le statut de médicament orphelin tel que défini par le règlement (CE) n°141/2000 du Parlement européen et du Conseil. »

Exposé des motifs

L’article 29 du PLFSS prévoit une contribution pesant sur les médicaments à forte croissance et chiffre d’affaires élevé. Or, cette contribution est particulièrement injuste car elle ne distingue pas les produits sur lesquels elle s’appliquera en fonction de leur aire thérapeutique.

Les produits développés contre les maladies rares paient déjà le prix fort, en France, de leur vocation à traiter des populations très réduites. En effet, les modalités d’évaluation des médicaments orphelins ne sont pas adaptées à ces thérapies s’adressant à un nombre parfois très réduit de malades, et dont les données ne peuvent s’apprécier de la même manière que pour les médicaments s’adressant à de plus larges populations.

Les médicaments orphelins, le plus souvent élaborés à partir de technologies innovantes, mettent des années à passer de la recherche fondamentale à l’accès au marché. Les coûts de développement et de mise à disposition des médicaments orphelins sont ainsi particulièrement élevés ; il s’agit là d’une condition de survie économique des entreprises mettant au point ces traitements.

Cet article vise donc à exclure les médicaments orphelins de la contribution au titre de médicaments à forte croissance et chiffre d’affaires élevé.

Amendement n°7 – Changement de définition du seuil de prix à partir duquel le coût de traitement est fixé par convention

Article 30

Dispositif

A l’alinéa 7, les mots « arrêté des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale » sont remplacés par « l’accord prévu à l’article article L162-17-4 du présent code ».

Exposé des motifs

Le I.- 3° de l’article 29 du PLFSS pour 2023 prévoit que lorsque le prix d’un traitement de thérapie innovante (au sens du règlement européen) demandé par le laboratoire est supérieur à un seuil fixé par arrêté, le coût de ce traitement doit être fixé par convention entre le laboratoire et le CEPS ou, à défaut, par décision du CEPS.

Cet amendement vise à prévoir que le montant du seuil dont il est question ne soit pas fixé par arrêté, mais par l’accord-cadre conclu entre le LEEM et le CEPS.

Les mesures de ce PLFSS n’ont fait l’objet d’aucune concertation avec les acteurs du secteur du médicament ; elles sont, en outre, en contradiction totale avec les conclusions issues des instances de concertation qui réunissent les autorités et le secteur pharmaceutique, notamment le Conseil stratégique des industries de santé de 2021 ou l’accord-cadre LEEM-CEPS.

Or, les conséquences de ces mesures seront très importantes en termes d’attractivité pharmaceutique de la France, de croissance du secteur, de mise à disposition des thérapies au bénéfice des malades. En particulier, la fixation et la publication d’un seuil qui enverrait un signal de prix de traitement décorrélé de sa valeur clinique et collective.

Cet amendement vise donc à insérer davantage de concertation dans l’application des mesures de ce PLFSS.

Amendement n°8 – Changement de la modalité de fixation du coût de traitement

Article 30

Dispositif

A l’alinéa 7, après les mots « fixé par convention », remplacer la fin de la phrase par « entre le Comité économique des produits de santé et l’entreprise ».

Exposé des motifs

Le I.- 3° de l’article 29 du PLFSS pour 2023 prévoit que lorsque le prix d’un traitement de thérapie innovante (au sens du droit européen) demandé par le laboratoire est supérieur à un seuil fixé par arrêté, le coût de ce traitement doit être fixé par convention entre le laboratoire et le CEPS ou, à défaut, par décision du CEPS.

Cet amendement vise à exclure la possibilité, pour le CEPS, de fixer unilatéralement le prix d’une thérapie innovante au profit d’une véritable négociation entre le CEPS et l’entreprise.

En effet, la perspective d’une possibilité de fixation unilatérale d’un prix par le CEPS vide de sa substance l’idée même de négociation entre l’entreprise et le Comité. Cette possibilité est par ailleurs déjà inscrite dans l’accord-cadre et ne nécessite pas d’être inscrite dans la loi. Cette situation doit rester exceptionnelle et utile uniquement en cas d’échec de négociation.

Cet amendement vise donc à réintroduire le concept de négociation au cœur de réformes budgétaires.

Amendement n°9 – Suppression du caractère obligatoire de l’étalement de paiement des thérapies innovantes

Article 30

Dispositif

A l’alinéa 11, après les mots « versements successifs », la fin de la phrase est remplacée par « réalisés pour le compte de l’assurance maladie, selon des modalités définies par décret, à l’entreprise assurant l’exploitation, l’importation parallèle ou la distribution parallèle du médicament peuvent être réalisés annuellement ».

Exposé des motifs

Les médicaments innovants peuvent présenter des coûts souvent très élevés, ce qui se justifie par le bénéfice clinique mais aussi le nombre parfois très réduit de patients concernés par ces thérapies, et leur développement particulièrement long et onéreux.

L’administration unique de ces traitements représente un impact budgétaire important au moment de l’administration. Pour éviter un impact trop élevé sur la trésorerie des établissements, une partie des paiements peut être directement faite par un organisme tiers, pour le compte de l’assurance maladie à l’entreprise qui fournit le traitement. Mais ce budget à l’instant T n’est pas corrélé à la durée de l’effet. Un étalement de paiement peut permettre un lissage de ces coûts et refléter ainsi la durée du bénéfice clinique dans le temps.

Cependant, cet étalement de paiement ne saurait en aucun cas être une formule magique, surtout en l’état actuel de la rédaction du PLFSS. Plusieurs critères essentiels ne sont pas atteints par cette mesure :

D’abord, l’étalement ne prend pas en compte la « la vallée de la mort » (longue période sans chiffre d’affaires) que doivent traverser de nombreuses biotech : les 1ers paiements doivent être conséquents ;
ensuite, cet étalement n’est pas supportable par une entreprise qui fournit un traitement s’adressant à une population ultra-rare et verrait ainsi son modèle économique mis à mal.

En l’état actuel de la rédaction du PLFSS, l’étalement de paiement des thérapies innovantes est un instrument de contrôle budgétaire descendant, et non un véritable outil au service d’une politique industrielle de la France. Il ne saurait donc s’imposer aux entreprises unilatéralement. Cet amendement vise donc à ce que cet étalement ne puisse se mettre en place que sur accord entre l’entreprise et les autorités.

Amendement n°10 – Suppression du caractère obligatoire de l’étalement de paiement des thérapies innovantes

Article 30

Dispositif

L’alinéa 13 est supprimé.

Exposé des motifs

Le mécanisme d’étalement de paiement tel qu’envisagé par ce PLFSS prévoit à l’alinéa 12 que les conditions et échéances des versements sont fixés par convention entre l’entreprise et le CEPS ou par décision du CEPS, et tiennent compte des données d’efficacité du médicament concerné. L’alinéa qui suit cette rédaction et prévoit les remises en cas d’échec du traitement est donc inutile, puisque l’efficacité (et sa définition, jusqu’à la non-efficacité) du traitement est déjà prévue à l’alinéa précédent, et les conventions avec le CEPS prévoiront les éventualités évoquées dans cet alinéa 12.

Amendement n°11 – Suppression de la possibilité pour le CEPS de fixer unilatéralement les conditions d’application de l’étalement de paiement

Article 30

Dispositif

A l’alinéa 12 :

I.- Les mots «, et le cas échéant par la décision » sont supprimés.

II.- Le mot « mentionnées » est remplacé par « mentionnée ».

Exposé des motifs

L’administration unique de ces traitements représente un impact budgétaire important au moment de l’administration. Pour éviter un impact trop élevé sur la trésorerie des établissements, une partie des paiements peut être directement faite par un organisme tiers, pour le compte de l’assurance maladie à l’entreprise qui fournit le traitement. Mais ce budget à l’instant t n’est pas corrélé à la durée de l’effet. Un étalement de paiement peut permettre un lissage de ces coûts et refléter ainsi la durée du bénéfice clinique dans le temps.

d’abord, l’étalement ne prend pas en compte « la vallée de la mort » (longue période sans chiffre d’affaires) que doivent traverser de nombreuses biotech : les 1ers paiements doivent être conséquents ;
ensuite, cet étalement n’est pas supportable par une entreprise qui fournit un traitement s’adressant à une population ultra-rare et verrait ainsi son modèle économique mis à mal.

Amendement n°12 – Suppression du mécanisme de référencement

Article 30

Dispositif

I.- Le 4° du I.- est supprimé.

II.- La perte de recettes pour les organismes de sécurité sociale est compensée à due concurrence par

la majoration des droits mentionnés à l’article L.314-24 du code des impositions sur les biens et

services.

Exposé des motifs

Le I.- 4° de l’article 30 du PLFSS prévoit que l’inscription au remboursement des médicaments peut être subordonné à une procédure de référencement visant à la sélection, parmi des médicaments à même visée thérapeutique, de thérapies répondant à des critères de volume, de conditions tarifaires et de sécurité d’approvisionnement.

Cette mesure, décidée sans concertation avec les acteurs de la filière pharmaceutique, sera dévastatrice pour l’attractivité industrielle de la France. En effet, il est prévu que le référencement sera prévu pour une durée d’un an, durée pendant laquelle les médicaments non sélectionnés par le référencement pourront être totalement exclus de la prise en charge.

Dans ces conditions qui conditionnent l’accès au remboursement à l’inscription sur une liste précaire et mouvante, bon nombre d’entreprises émergentes et innovantes hésiteront fortement à s’installer en France et à y créer des emplois, pays déjà de moins en moins attractif vues les conditions d’évaluation et de négociation des prix particulièrement difficiles ainsi qu’un niveau de taxation des produits de santé sans équivalent.

Cet amendement vise à supprimer cette mesure, qui entre en totale contradiction avec les conclusions du conseil stratégique des industries de santé de 2021 ainsi qu’avec les orientations données par le Président de la République en matière d’attractivité et d’innovation en santé.

Amendement n°13 – Respect du droit européen

Article additionnel après l’article 30

Dispositif

Il est ajouté un paragraphe à l’article L.5121-1 du Code de la santé publique comme suit :

« 19° Médicament orphelin, tout médicament tel que défini par le règlement (CE) n°141/2000 du Parlement européen et du Conseil et désigné comme tel par l’Union Européenne. Un médicament orphelin ne peut être comparé à l’occasion de son évaluation médico-technique ou de son évaluation médico-économique ou du processus de négociation du prix, à une autre thérapie. »

Exposé des motifs

Cet amendement vise à obtenir par la France le respect du droit européen en matière de médicaments orphelins.

L’article 3 du règlement européen CE n°141/2000 du Parlement européen et du Conseil dispose qu’un médicament est désigné « orphelin » lorsque « il n’existe pas de méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de cette affection ayant été autorisée dans la Communauté, ou, s’il en existe, que le médicament en question procurera un bénéfice notable à ceux atteints de cette affection». Le droit européen reconnaît donc explicitement qu’il n’existe aucun médicament comparable à ceux désignés comme étant orphelins dans une indication précise.

Pourtant, les méthodes françaises d’évaluation des médicaments orphelins sont en contradiction avec le droit européen. En effet, trop souvent, des médicaments désignés orphelins par l’Union Européenne sont comparés, par la Haute Autorité de Santé comme par le Comité Economique des Produits de Santé, à d’autres médicaments. Ces comparaisons sont en contradiction avec les engagements européens de la France et scientifiquement non adaptés. Les prix revendiqués par les industriels ne doivent pouvoir être mis en miroir que d’indicateurs médico-économiques pertinents (évaluant sur le long terme l’impact des traitements orphelins sur le patient ainsi que sur la société) et industriels (évaluant l’apport pour la France du développement d’une entreprise pharmaceutique sur son sol). En aucun cas un médicament orphelin ne peut voir son prix négocié en le comparant à celui d’un traitement considéré, au niveau européen, comme non satisfaisant dans l’indication concernée.

Cet amendement permet à la France de respecter ses engagements européens, et de favoriser l’accès aux patients atteints de maladies rares à des thérapies innovantes.